مقالات القرّاء

زولغينسما "zolgensma" أغلى دواء بالعالم !

علوم الخميس 21 أكتوبر 2021
زولغينسما  "zolgensma" أغلى دواء بالعالم   !

صنّفت شركة الأدوية السويسرية العملاقة " نوفارتيس" (  هي أحد أكبر الشركات متعددة الجنسيات المصنّعة للأدوية في العالم )   دواء "زولغينسما" كواحد من ثلاثة من أهم الأدوية المحفّزة للنمو التي تنتجها. 

 

"Zolgensma" هو عبارة عن تغذية وريدية لمرّة واحدة ويستغرق حوالي ساعة لأطفال دون سنّ الثانية حيث يعالج حالة وراثيّة نادرة تُسمَّى ضمور العضلات الشوكيّة "SMA" من النوع الأوّل فقط. 

 

لفهم الدواء فل نتعرف أولاً على مرض "SMA"  أو " Spinal Muscular Atrophy "  ، هذا المرض الفتّاك ناتج عن عيب وراثي ، فهو مرض يصيب الأعصاب الظاهرة من من الحبل الشوكي الموجود في العمود الفقري مما ينتج عنه ضمور عضلات الأطراف و الإرتخاء الشديد للعضلات ، إذن فهذا المرض يجعل عضلات المصابين به أضعف مما يسبب العديد من المشاكل التنفسيّة و مشاكل في البلع كما أنها في أقسى الحالات قد تؤدي الى موت المصاب بهذا المرض. 

 

يمثل ضمور العضلات الشوكية واحداً من أكثر الأمراض النادرة شيوعًا حيث يٌصيب 1  من بين كل 10 آلاف طفل حديث الولادة. 

 

يستهدف "Zolgensma" الجين الذي يعوق الجسم عن أداء وظيفة إنتاج البروتين اللازم لعمل الأعصاب المتحكمة في الحركة للطفل ، حيث يعمل على توفير نسخة صحيّة من الجين المعيب و هنا يسمح للخلايا العصبية بالبدء في إنتاج البروتين اللازم، وهنا يوقف تدهورها حيث يتمكن الطفل من النمو بشكل طبيعي والنجاة.

 

 يعد زولغينسما "zolgensma"  أغلى دواء بالعالم ويعود هذا التميز في التكلفة أن هذا الأخير يعتمد على إختراق بيولوجي رهيب حيث أن علاج هذا نوع من الأمراض النادرة يعتمد على تصحيح مورثة غير طبيعية في الخلايا العصبية الحركية للطفل التي تقوم بدور الاجرائات الحركية حيث يتم إنتاج البروتوكول في الولايات المتحدة الأمريكية حسب وزن المريض ويجب نقله في درجة حرارة -80 درجة مئوية.

 

شركة "نوفارتيس" لم تكن هي بطل القصة ونجاة العديد حيث أنها لم تقم بتطوير عقار "Zolgensma" ولكنها حصلت عليه من شركة AveXis الأمريكية ( تأسست في دالاس ،  تكساس في عام و هي شركة للتكنولوجيا الحيوية لـتطور علاجات الاضطرابات الوراثية العصبية النادرة منذ سنة 2012 ) . قامت   بشرائه  بـ 8.7 مليار دولار  لكي تبيعه هذه الأخيرة بسعر 2,125 مليون دولار أي ما يقارب 30 مليار سنتيم للجرعة الواحدة  مقسمة على خمس سنوات، بواقع 425 ألف دولار سنوياً كما تعهّدت بتقديم تعويضات جزئية في صورة ما لم ينجح هذا العلاج. ووفقًا لشروط اختيار معينة تضعها اللجنة العلمية حيث يتم حسمها بناء على حالة الطفل تقدم الشركة المنتجة للدواء 100 فرصة للحصول على هذا الإكتشاف مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها.  

 

ونظراً لهذه التكلفة الرهيبة لعلاج  ضمور العضلات الشوكية يعد التشخيص المبكر أمرًا بالغ الأهمية في العلاج لحديثي الولادة لذا تعمل شركة الأدوية السويسريّة مع الولايات المتحدة الأمريكية للحصول على اختبارات جينيّة لحديثي الولادة عند ولادته على أمل أن تعم هذه المبادرة باقي دول العالم. 

 

يصف " فاس ناراسيمهان " ، رئيس نوفارتيس التنفيذي الدواء زولغينسما  بأنه يوشك على أن يكون علاجا ناجعا للضمور العضلي الشوكي إذا تلقاه الطفل فور الميلاد. 

 

وفقاً لما قالته الشركة السويسرية "نوفارتيس" وهي تكشف عن أرقام مبيعات الدواء زولغينسما أنها بلغت إيرادات المبيعات 160 مليون دولار خلال الفترة من جويلية وسبتمبر الماضيين ,وبينما حقق زولغينسما نجاحاً هائلاً في الولايات المتحدة، إلا أنه لا زال يتعين عليه الحصول على الموافقة في الاتحاد الأوروبي واليابان أولاً. 

 

إقرأ أيضا :

كوفيد 19 وباء القرن

تطوّر تعريف الموت مع تطوّر الطبّ

 

شارك المقال

ماذا تعرف عن "زولغينسما "zolgensma" أغلى دواء بالعالم !" شاركنا بها في التعليقات

عبد الوهاب المسيري: رجل المهمات الصعبة
"الإنسان يواجه العالم من خلال إنسانيته لا من خلال مادِّيّتِه، وأنه كَفرد ليس هو البداية والنهاية، وإنما هو امتدا ...

عرض المزيد ...

مسلسل la casa de papel عمل رديئ أم تحفة ؟
عالم المسلسلات التلفزيّة , عالم غزير الإنتاج خاصّة في 10 سنوات الأخيرة حيث شهدت الساحة التلفزيّة ....

عرض المزيد ...